Προς το παρόν η συγκεκριμένη θεραπεία απευθύνεται σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών, που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές. Μάλιστα, ήδη δοκιμάστηκε σε 63 παιδιατρικούς και νεαρής ηλικίας ασθενείς, με τα αποτελέσματα να είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, αφού το ποσοστό ύφεσης της νόσου ύστερα από τρίμηνη θεραπεία αγγίζει το 83%. Το βασικότερο πλεονέκτημα και ως εκ τούτου η επαναστατικότητα της γονιδιακής θεραπείας συνίσταται στην εξατομίκευση, αφού ως "φάρμακο" χρησιμοποιείται πλέον το ίδιο το κύτταρο του ασθενούς.

Τα παραπάνω επισημαίνει ο αναπληρωτής καθηγητής του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Πατρών, Σωτήρης Νικολαρόπουλος, με αφορμή την εισήγηση με θέμα "30 Αυγούστου 2017: Ηδονοβλεψίες στην κλειδαρότρυπα της αιωνιότητας", την οποία θα κάνει στις 5 Μαΐου (13:30-14:00 ξενοδοχείο The Met )στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου Εφαρμοσμένης Φαρμακευτικής, που διοργανώνει ο Φαρμακευτικός Σύλλογος Θεσσαλονίκης.

Προκειμένου να γίνει η θεραπεία αυτή συλλέγονται τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς και αποστέλλονται σε ένα ειδικό κέντρο, όπου τροποποιούνται γενετικά, ώστε να περιέχουν ένα νέο γονίδιο, το οποίο εκφράζει μια ειδική πρωτεΐνη (χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου, chimeric antigen receptor ή CAR). Αυτή η πρωτεΐνη κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα στον στόχο, σκοτώνοντας με αυτόν τον τρόπο τα λευχαιμικά κύτταρα. Ο χρόνος της επεξεργασίας στο εξειδικευμένο εργαστήριο και η επανατοποθέτηση των τροποποιημένων κυττάρων στον ασθενή είναι μικρός και σε κάθε περίπτωση ικανός για να αντιμετωπιστεί μία οξεία και επιθετική λευχαιμία, εξαιτίας της οποίας το προσδόκιμο επιβίωσης του ασθενούς πιθανώς είναι ημέρες.

«Έχουμε ένα "φάρμακο" για κάθε ασθενή και όχι αυτό που ως θεραπευτική προσέγγιση εφαρμόζεται σήμερα, δηλαδή το ίδιο φάρμακο σε πολλούς ομοιοπαθείς ασθενείς. Αντιμετωπίζεται προφανώς εξαιρετικά το βασικότερο πρόβλημα που υπάρχει εκ φύσεως: ο κάθε ασθενής στην πράξη εκφράζει τη "δική" του νεοπλασία, τον ιδιαίτερο "δικό" του καρκίνο» εξηγεί ο κ. Νικολαρόπουλος.

Παράλληλα χαρακτηρίζει ως ιστορική απόφαση την έγκριση που έδωσε στις 30 Αυγούστου 2017 ο FDA για πρώτη φορά για εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία και συγκεκριμένα τη χρήση του φαρμάκου Kymriah (tisagenlecleucel) σε σοβαρές παιδιατρικές νεοπλασίες του τύπου της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL).

"Κατά την άποψη μου είναι η πιο ελπιδοφόρα εξέλιξη, κυριολεκτικά επαναστατική, που έχει προσφέρει η επιστήμη στις μέρες μας. Στο πρόσφατο ή και στο απώτερο παρελθόν, η θεραπευτική έχει προσφέρει σημαντικές τέτοιες στιγμές στην ανθρωπότητα, αλλά η συγκεκριμένη εξέλιξη έχει την καταπληκτική ιδιαιτερότητα της εμπλοκής της γενετικής μηχανικής, δηλαδή της επίτευξης θεραπευτικού αποτελέσματος μέσω του επαναπρογραμματισμού των ίδιων των κυττάρων του ασθενούς, τα οποία στη συνέχεια επιτίθενται στη θανατηφόρα νεοπλασία" τονίζει ο κ. Νικολαρόπουλος. 

Όσον αφορά τις παρενέργειες ο κ. Νικολαρόπουλος αναφέρει ότι όπως κάθε θεραπευτική προσέγγιση, έτσι και το φάρμακο αυτό εκφράζει τις δικές του παρενέργειες, οι οποίες είναι από σοβαρές (νευρολογικές διαταραχές, σύνδρομο CRS, υψηλός πυρετός) έως μέτριες (υπόταση, υποξία, ευπάθεια σε λοιμώξεις). Πάντως όλες αυτές οι παρενέργειες εμφανίζονται μέσα σε 22 μέρες από την έγχυση του φαρμάκου στον ασθενή και είναι αντιμετωπίσιμες.

Το κόστος κάθε καινούργιου φαρμάκου, πολύ περισσότερο βέβαια μιας νέας θεραπευτικής προσέγγισης, είναι υψηλότατο και στη συγκεκριμένη περίπτωση ανέρχεται στα περίπου 450.000 δολάρια ανά θεραπεία.

 «Το σίγουρο είναι πως με την πάροδο του χρόνου το κόστος πέφτει και ανάλογα με τα δεδομένα η πτώση μπορεί να είναι ραγδαία. Σε κάθε περίπτωση πάντως το σημαντικό, που δεν πρέπει να μας διαφεύγει, είναι η διάσωση-επιβίωση έστω και μιας ανθρώπινης ύπαρξης και εδώ βεβαίως μιλάμε για πολλές περισσότερες. Και από τη στιγμή που ανοίγει ένας δρόμος στην επιστήμη, οι εξελίξεις είναι νομοτελειακά ραγδαίες. Ο μόνος υπαρκτός "εχθρός" είναι η πραγματικότητα και το πείραμα. Αν η επιστήμη καταφέρει να ξεπεράσει τα εμπόδια που προβάλει η υπέροχη πολυπλοκότητα του ανθρώπινου οργανισμού, όλα τα υπόλοιπα διευθετούνται» τονίζει ο κ. Νικολαρόπουλος.