Το Luxturna εκχύνεται απευθείας στο μάτι για να αντιμετωπίσει τη βασική αιτία της απώλειας όρασης με την αντικατάσταση ενός ελαττωματικού γονιδίου στον αμφιβληστροειδή. Είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ και η Ομοσπονδιακή Υπηρεσία Φαρμάκων έδωσε το πράσινο φως τον περασμένο μήνα. Ωστόσο, η τιμή της θεραπείας αυτής μόλις αποκαλύφθηκε.

Η Spark Therapeutics, η εταιρεία πίσω από τη θεραπεία, είχε στο παρελθόν ισχυριστεί πως η θεραπεία άξιζε 1 εκατομμύριο δολάρια, υποστηρίζοντας πως τόσο περίπου είναι το κόστος του να είσαι τυφλός για μια ζωή σχετικά με την απώλεια εισοδημάτων και το μισθό για τους ανθρώπους που θα σε φροντίζουν. Αλλά η εταιρεία δήλωσε πως συμβιβάστηκε με χαμηλότερη τιμή, αυτή των 850.000 δολαρίων, ή 425.000 δολάρια για κάθε μάτι. Θα προσφέρει επίσης τρόπους για την κατανομή του κόστους στις ασφαλιστικές εταιρείες, οι οποίες εξέφρασαν την ανησυχία τους για την ικανότητά τους να καλύψουν τα έξοδα.

«Θέλαμε να ισορροπήσουμε την αξία και την προσιτή τιμή με μία τιμή που θα εξασφάλιζε πρόσβαση στους ασθενείς» δήλωσε ο επικεφαλής της εταιρείας, Τζεφ Μαράτσο.

Το Luxturna είναι μία από τις αναδυόμενες γονιδιακές θεραπείες που διαφέρουν από τα καθιερωμένα φάρμακα που χορηγούνται σε μία χρονική περίοδο. Τέτοιες θεραπείες περιλαμβάνουν μια εφάπαξ διαδικασία για να αλλάξει το ελαττωματικό DNA, επιτρέποντας στο σώμα να επιδιορθώσει το ίδιο το πρόβλημα.

Περιλαμβάνουν μια θεραπεία για αιμορροφιλία και μια άλλη για το λεγόμενο σύνδρομο της «φούσκας» όπου οι πάσχοντες πρέπει να ζουν σε αποστειρωμένο περιβάλλον.

Η γονιδιακή θεραπεία, πάντως, δεν είναι η μόνη που έρχεται με τόσο υψηλό τίμημα, ιδιαίτερα όταν πρόκειται για θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Το Soliris, ένα φάρμακο που αντιμετωπίζει μια κατάσταση που ονομάζεται παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία και προσβάλλει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, μπορεί να κοστίσει έως και 700.000 δολάρια ετησίως, ενώ το Elaprase, που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter, κοστίζει 500.000 δολάρια ετησίως.