Βρετανία: Παγκόσμια πρώτη για γονιδιακή θεραπεία για την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας σε 80χρονη

Τετάρτη, 20 Φεβρουαρίου 2019 10:10

Στη Βρετανία, μια 80χρονη γυναίκα από την Οξφόρδη, έγινε η πρώτη γυναίκα σε παγκόσμιο επίπεδο που υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία για την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδα.

Η εκφύλιση της ωχράς κηλίδας είναι η πιο συχνή μορφή την πιο συχνή μορφή απώλειας της όρασης των ηλικιωμένων. Οι γιατροί στο Νοσοκομείο Τζον Ράντκλιφ, με επικεφαλής τον καθηγητή οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης Ρόμπερτ ΜακΛάρεν, σύμφωνα με το BBC και τη βρετανική «Telegraph», εισήγαγαν με χειρουργική επέμβαση και τοπική αναισθησία στο πίσω μέρος του αριστερού ματιού της  Τζάνετ Όσμπορν ένα συνθετικό γονίδιο, με στόχο να διορθώσουν μια γενετική ανωμαλία που προκαλεί την πάθηση, η οποία σταδιακά οδηγεί σε απώλεια της κεντρικής όρασης.

Η ασθενής έχει την πάθηση και στα δύο μάτια, όμως στο αριστερό σε πιο προχωρημένη μορφή. Αν η θεραπεία αποδειχθεί επιτυχημένη, δεν θα χρειαστεί να επαναληφθεί, καθώς οι επιπτώσεις της θα είναι μόνιμες. Η πρώτη αυτή γονιδιακή θεραπεία έγινε στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης Focus, που υποστηρίζεται από τη βρετανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Gyroscope Therapeutics και θα γίνει πιλοτικά σε δέκα ασθενείς συνολικά.

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας συμβαίνει, όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς παράγει μεγάλη ποσότητα πρωτεϊνών για να καταπολεμήσουν βακτήρια, όμως μετά αρχίζουν να καταστρέφουν τα ίδια τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς φακού του ματιού, όπως αναφέρει το Αθηναϊκό Πρακτορείο Ειδήσεων.

Ποια είναι τα πλεονεκτήματα της νέας θεραπείας;

Με τη νέα θεραπεία, ένα γονίδιο μεταφέρεται στο μάτι με «όχημα» έναν αβλαβή ιό, ο οποίος μολύνει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, χωρίς να τους κάνει ζημιά, απλώς απελευθερώνοντας το θεραπευτικό γονίδιο, το οποίο σταματά την περαιτέρω καταστροφή των κυττάρων. Η θεραπεία δεν αποσκοπεί στην αποκατάσταση της όρασης, αλλά στο «φρενάρισμα» της προοδευτικής εξέλιξης της πάθησης, ώστε οι ασθενείς να διατηρήσουν ένα μέρος της όρασης τους. Αν η θεραπεία έχει επιτυχία, μελλοντικά θα εφαρμόζεται σε πιο πρώιμο στάδιο της εκφύλισης. Προς το παρόν πάντως, είναι νωρίς για να πουν οι γιατροί κατά πόσο όντως η θεραπεία έχει σταματήσει την επιδείνωση στο μάτι της 80χρονης Βρετανίδας.

«Στόχος της γονιδιακής θεραπείας είναι να "απενεργοποιήσει" το ανοσοποιητικό σύστημα, αλλά σε ένα πολύ συγκεκριμένο σημείο στο πίσω μέρος του ματιού και ελπίζουμε ότι στο μέλλον αυτό θα επιβραδύνει την επιδείνωση της εκφύλισης της ωχράς κηλίδας», δήλωσε ο δρ ΜακΛάρεν. «Ελπίζω ότι θα έχουμε μια θεραπεία για τους ανθρώπους με ξηρά ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας μέσα στα επόμενα λίγα χρόνια», πρόσθεσε.

Η εκφύλιση εμφανίζεται με δύο μορφές, την ξηρά και την υγρή. Στην πρώτη η απώλεια της όρασης είναι βαθμιαία και μπορεί να πάρει πολλά χρόνια, ενώ στη δεύτερη μπορεί να εμφανισθεί ξαφνικά και να οδηγήσει σε ταχεία απώλεια της όρασης, αλλά είναι δυνατό να θεραπευθεί, αν διαγνωσθεί γρήγορα.

therapeftirioAthinon

hospitalityBanner2023

genesisBanner

evangelistriaBanner2023

EXPERTS

bannerH4Y 2020

bannerH4Y 2020

Με αποψη