Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει αιτήσεις έγκρισης στις ΗΠΑ στα μέσα του έτους και στην Ευρώπη στο δεύτερο ήμισυ του έτους και αναμένει να κυκλοφορήσει το φάρμακο το 2024.
Σχεδόν το 40% των 118 ασθενών που έλαβαν το φάρμακο είχαν ανεξαρτησία από τη μετάγγιση για 8 εβδομάδες σε σύγκριση με 15% των 60 ασθενών που έλαβαν placebo, ανακοίνωσε η εταιρεία.
Tα αποτελέσματα υποδεικνύουν ότι αγωγή με το φάρμακο ενδεχομένως μπορεί να αλλάξει την πορεία της νόσου, δήλωσε ο Faye Feller.
Tο φάρμακο πέτυχε επίσης τον δευτερεύοντα στόχο του, με 28% των ασθενών που το χρησιμοποίησαν να μη χρειάζονται μετάγγιση για 24 εβδομάδες σε σύγκριση με 3,3% ασθενών που έλαβαν placebo.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στη δοκιμή τελικού σταδίου ήταν σε ευθυγράμμιση με τις προηγούμενες δοκιμές, με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και λευκών αιμοσφαιρίων να είναι οι πιο κοινές.